Jeden z tri a pol tisíca chlapcov, ktorí prídu na svet, sa narodí s Duchennovou svalovou dystrofiou. Je to genetické ochorenie, s ktorým bojuje aj dvojročný Vilko z Košíc. Liečba na jeho typ mutácie zatiaľ, žiaľ, neexistuje. Jeho rodičia však našli lekára, ktorý by mu dokázal vyvinúť liek na mieru.
„Keď bol Vilko diagnostikovaný, plakala som každý jeden deň. Starší syn mi stále nosil servítky, utešoval ma,“ povedala Vilkova mama Zuzana.
„To ochorenie je zákerné v tom, že každý jeden deň Vilkovi funkčné svaly ubúdajú. Znamená to, že je veľký predpoklad, ak nič nespravíme, že Vilko už v ôsmich rokoch bude na vozíku,“ povedal jeho otec Richard.
Duchennova svalová dystrofia postihuje časom aj dýchacie a srdcové svaly, čo je pre pacienta smrteľné. „Je to bezmocnosť, že nedokážem pomôcť vlastnému dieťaťu,“ skonštatovala Zuzana.
Počiatočným verdiktom boli rodičia zhrození. Opakovane počúvali, že účinná liečba neexistuje a ochorenie sa zastaviť nedá. Expert z Francúzska hovorí o nádeji v podobe experimentálnej liečby.
Diagnóze malého Vilka sa v Správach venovala redaktorka Izabela Kaizerová:
„Bežná liečba sa nedá použiť pre oblasť génu, v ktorej má Viliam poškodenie. Ale som rád, že sa môžem aspoň pokúsiť pomôcť jemu a jeho rodine. Už istý čas na tomto výskumnom programe pracujem,“ skonštatoval expert na génovú terapiu Nicolas Wein.
„Je bezpečná skupina vírusov, na ktorú naviažeme genetickú informáciu, ktorú chceme dostať do bunky, do DNA, a tým opraviť zlú sekvenciu. Je tu extrémne dôležitý čas,“ upozornil neurológ Matej Škorvánek.
Lekár upozorňuje, že experimentálny liek by museli dvojročnému Vilkovi podať do veku štyroch rokov.
Potrebujú až štyri milióny
Na to, aby bola pre Vilka táto liečba vôbec reálna, potrebujú jeho rodičia získať až štyri milióny eur. „Z toho dôvodu sme založili neziskovú organizáciu, ktorá má slúžiť ako platforma pre prepojenie vedy, výskumu a lekárov. Ale bez pomoci iných sa nezaobídeme,“ povedal Richard.
„Ministerstvo zdravotníctva nemá možnosť priamej podpory vývoja lieku. Sme presvedčení, že ak už tento vývoj spoločnosť spustila, ovláda možnosti financovania a privedie ho do úspešného konca,“ uviedla hovorkyňa Ministerstva zdravotníctva SR Veronika Daničová.
V prípade úspechu by mohol liek pomôcť aj ďalším pacientom s touto diagnózou.
